RCT是什么？

RCT的全称是Randomized Controlled Trial,也就是我们常说的随机对照试验。所以显而易见，RCT不是一个单一的学术名词，而是由三个不同的词汇共同组成的，我们只要搞懂了这三个词汇的意思，那其实也就能搞懂RCT他是一个什么东西。

RCT的全称是Randomized Controlled Trial,也就是我们常说的随机对照试验。所以显而易见，RCT不是一个单一的学术名词，而是由三个不同的词汇共同组成的，我们只要搞懂了这三个词汇的意思，那其实也就能搞懂RCT他是一个什么东西。

其中试验是最重要也是唯一的一个名词，试验是与观察性研究相对的概念，它是干预性研究，何谓干预？简单来说，非研究方因素导致的暴露就是观察性研究，而由研究方主动给予，且对被研究者对象产生作用的就是干预性研究。

在临床研究当中，有些适合观察性研究，有些适合干预性研究。比如在研究吸烟对肺癌的影响时，就适合进行观察性研究，因为研究对象是是自己主动开始吸烟的，比如在高中大学等年纪学会的，而我们要观察的就是这个人在若干年后的肺癌发生率，那这种研究就属于观察性研究。

所以试验（Trial）就是由我们的研究人员去施加一些影响给我们的研究对象，然后我们再观察这个研究对象发生了什么变化。

分组至少有2个，选择分为阳性对照（活性药物或其他有效干预手段）和阴性对照（安慰剂）。需要注意的是，根据伦理学原则参与者必须知晓有关治疗目的、方法、预期风险和疗效的全面、精确的信息，并且参与者在任何时候都有权退出试验。如果设计阴性对照组，参与者势必知晓安慰剂组的存在，而自己也有一定概率接受安慰剂的治疗，因此设置阴性对照存在着较大的局限性。

随机化是临床科研的重要方法和基本原则。对于随机化最简单的理解就是使所有的参与者（患者）有相同的机会被分配到干预组或是对照组。相比于与其他对照组的选择方法，随机对照试验有三个优势，而这些优势恰恰是由于随机化而体现。

首先，随机化可以在分配治疗方案时消除偏倚；第二，随机化有利于对研究者、参加者和评价者进行干预措施的设盲，包括可能使用安慰剂；第三，随机化允许用概率来表示各组之间的结局差异仅仅是由机遇造成的可能性。

总结来说，RCT的本质，其实就是通过随机抽取被试对象，将其分为实验组和对照组，对两组对象施加不同的干预手段或治疗方法，然后通过统计分析，评估实验组和对照组之间干预手段或治疗方法的效果，从而确定干预手段或治疗方法的有效性、安全性、可接受性以及适用性。

RWS全称Real-World Study（真实世界研究）。

RWS 是起源于实用性的临床试验，是从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘出的信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究。特点是在较大的样本量基础上，根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。

RWS 具有以下特点：

• 研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境；
• 受试者的选择一般不加特别的限制条件；
• 干预措施和临床实际一样，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法。

• 研究类型过于丰富，不同研究类型各有优劣，见下图表2；
• 不同数据库整合的问题，矛盾的数据是整合过程的重中之重，需要重点关注建立统一的数据标准，将不同数据库的数据结构进行标准化处理，同时需要注意因整合造成的系统误差，以及关注整合后的主要研究因素，暴露因素及主要混杂因素的影响；
• 用数据库开展研究，知情同意和伦理审批的相关事宜，真实世界研究的数据收集，患者的信息有可能会成为研究资料，因此患者本身在某种程度上可能也已成为“受试者”，所以真实世界研究同样需要符合伦理的要求。
• 目前，业界对RWS还有一些偏见，诸如RWS一般不以药品为中心而以患者为中心；RWS都是观察性研究，证据等级较低；万级甚至十万级的样本量的研究才能成为RWS等；
• 一部分人认为，真实世界缺少严格的方法学控制，研究结果存在较大偏倚，故完全忽略真实世界证据。